【新藥核准趨勢】癌症、抗感染藥物及孤兒藥成為大趨勢
依據美國食品藥物管理局(FDA) 於2014年核准小分子新藥狀況分析,抗癌藥物與感染性疾病藥物仍為大趨勢,「孤兒藥」則在政策的保障鼓勵下,逐漸成為國際大廠開發標的。
根據FDA的定義，「孤兒藥」是指疾病總人數低於20萬人的罕見疾病用藥，
由於市場小且藥物開發需要大量經費與時間，因此藥廠在成本與利潤的考量下，大多不願意投入開發。為了鼓勵孤兒藥的研發，FDA於1983年首先制定《孤兒藥法案（Orphan Drug Act）》，並於1992年開始執行包刮加速審核程序，提供研發租稅優惠、上市規費豁免、保障獨占市場地位及政府研發補助等優惠。
FDA2014年核准小分子新藥,其中包括5個孤兒藥（orphan drug），分別是Cerdelga®、Esbriet®、Hetlioz®、NortheraTM和Ofev®。現今，在大家日益重視罕見疾病患者的就醫權益與相關法規的優惠保障下，孤兒藥市場早已成為兵家必爭之地，不可同日而語。
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